基因治疗
基因编辑技术创新平台
造血干细胞平台

Hematopoietic Stem Cell Platform造血干细胞平台

造血干细胞平台(ModiHSC®)是利用CRISPR相关编辑系统,慢病毒载体等技术对患者的造血干细胞进行基因修饰,修饰后的造血干细胞回输到患者体内,通过自我更新和分化重建修饰细胞群体,从而达到治疗血液系统疾病的目的。造血干细胞基因疗法具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势,可以做到一次治疗终身治愈。研究成果已发表在 Nature Medicine、Nature Biotechnology、Cell Research 等国际顶级学术期刊。利用该平台邦耀开发了治疗β地贫的造血干细胞产品,目前已成功治愈多例β地中海贫血重症患者,是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

基因治疗地中海贫血症

地中海贫血(β-Thalassemia,地贫)是由于珠蛋白基因突变或者缺失而引起珠蛋白生成障碍,是一种的典型的单基因遗传病,主要包括α-地贫和β-地贫。地贫基因的携带率约占世界人口的1.5%(8000万~9000万),每年约诞生68000名患有地贫的儿童,是我国影响最大、发病率最高的遗传病之一。当前没有彻底治愈血红蛋白病的方法,虽然一些病人采用骨髓移植,但其花费巨大,且配型极其困难。近年来,基因疗法的出现给患者带来了希望,其最大的优势在于不需要捐赠,不需要异体移植,而且一次治疗可能导致永久性的“治愈”,有望取代目前并不完美的治疗方案。 基因治疗(Gene Therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。基因治疗以其一次给药终生治愈遗传疾病的独特潜力让一切不可能变为有可能。目前已在癌症、遗传性疾病如地中海贫血,镰刀状贫血症、血友病及先天性黑蒙症等多种疾病中表现出巨大的治疗潜力。
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