近日，由解放军联勤保障部队第923医院和上海邦耀生物科技有限公司合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血安全性及有效性”临床研究又传来好消息，又一名患儿通过基因编辑的方式告别地贫。这是广西首次通过基因疗法治愈重型β地贫的项目，至今已有三名患儿在基因编辑技术的帮助下摆脱输血。接下来，这一研究项目的对象年龄将进一步扩大到35岁，有望让地贫移植领域的“老大难群体”——大龄及配型无望的患者受益。

该临床试验为多中心临床试验，先后在中南大学湘雅医院和923医院开展。2020年7月22日，邦耀生物报道了与中南大学湘雅医院合作开展的该项目取得初步成效，治疗的两名患者经治疗后已经摆脱输血，目前随访期已经超过一年，总血红蛋白仍然维持在正常范围内。通过多中心临床试验，邦耀生物提供的基因疗法已经使得5名重型β地贫患儿获得治愈，也进一步证实了该技术的可行性和良好疗效。目前，邦耀生物正在全力推进新药申报的进程，力争早日实现新药的上市，造福更广泛的重型地贫患者人群。

聚焦基因领域，邦耀不断突破升级

在先前的研究中，邦耀生物科学家团队在基因编辑工具开发和基因治疗地中海贫血领域，已经持续取得一系列突破性进展，该项目利用基因编辑技术重新开启胎儿期的γ珠蛋白的表达，代替有缺陷的β珠蛋白，很有可能成为治愈地贫患者的治疗方案之一。

以基因治疗与细胞治疗为代表的医药领域正面临着前所未有的机遇，是未来十年在医药领域的重大突破方向。邦耀生物始终致力开发基因治疗创新药物，自成立之初就确立了“立足中国，布局全球，造福全球”的国际化战略，以满足中国及全球快速增长的医疗市场，为那些急需革命性基因疗法的病人带来佳音。邦耀在产品线选择、技术平台等方面均具有差异化竞争优势，针对核心管线产品--基因治疗β地贫。邦耀生物克服行业壁垒，既全面掌握基因编辑技术，又深入理解造血干细胞编辑策略。进而不断优化工艺，使基因编辑造血干细胞在治疗过程中的关键问题迎刃而解。