细胞治疗
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增强型T细胞平台
体内基因编辑CAR-T平台

In Vivo Gene Editing CAR-T Platform体内基因编辑CAR-T平台

体内基因编辑CAR-T平台（In vivo CAR-T），是一种通过体内直接递送CAR基因至患者T细胞，从而在体内实现高效生成CAR-T细胞的平台。具体为利用病毒或非病毒载体（如LNP脂质纳米颗粒），将编码CAR的基因片段特异性递送至T细胞内，无需经历传统体外分离、扩增T细胞的复杂流程，能够实现快速起效、瞬时可控的治疗效果。本平台具有流程极大简化、生产成本显著降低、可及性大幅提高等核心优势，为肿瘤及自身免疫疾病提供了全新的技术路径与解决方案。

细胞与基因治疗大事记

2024年，Science十大科学突破！CAR-T治疗自身免疫疾病上榜！
2023年，全球首款全人源靶向BCMA CAR-T疗法“福可苏”（伊基奥仑赛注射液）获得中国NMPA批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）
2022年， 国内首款用于治疗R/R MM的CAR-T细胞疗法西达基奥仑赛（Cilta-cel）获得FDA批准上市
2021年，中国首款CAR-T产品阿基仑赛注射液获得中国NMPA批准上市，用于治疗后复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）
2020年，CRISPR/Cas9基因编辑技术获得诺贝尔化学奖
2019年6月，全球首款治疗地贫的基因疗法药物Zynteglo获得欧盟EMA批准上市
2019年5月，全球首款治疗SMA的基因疗法药物Zolgensma获得FDA批准上市
2018年，第一款基于CRISPR/Cas9的体内基因治疗临床实验（EDIT-101）被FDA批准，用于治疗Leber先天性黑朦10型（LCA）
2017年，全球首款CAR-T产品Kymriah获得FDA批准上市，用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）
2016年，第一代单碱基编辑器被开发
2013年11月，第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9（成簇的规律性间隔的短回文重复序列）问世
2012年，全球首款AAV基因疗法药物Glybera获得欧盟EMA批准上市，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)
2010年，第二代基因编辑技术TALENs（转录激活样效应因子核酸酶）问世
2003年，全球首款基因治疗药物Gendicine获得中国NMPA批准上市，用于治疗头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）
2001年，第一代基因编辑技术ZFNs（锌指核酸酶）问世
1990年，全球首例基因治疗临床试验被FDA批准，用于治疗腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）
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